희귀질환 및 스페셜티 전문 글로벌 생명공학 기업 샤이어코리아(대표 문희석)가 지난 7일 더 플라자 호텔에서 혈액응고 Vlll인자 제제 애디노베이트주[루리옥토코그알파페골(혈액응고인자VIII, 유전자재조합)] 런칭을 기념해 'ACE(Advancing Coagulation factor therapy with EHL technologies) with ADYNOVATE 심포지엄'을 개최했다.
애디노베이트주는 장기 지속형 혈우병A 치료제로, 국내에서 가장 많이 사용되는 혈우병A 치료제인 애드베이트주와 동일한 제8인자 전장 단백질에 기반해 개발됐다. 애디노베이트주는 지난 1월 31일 식품의약품안전처로부터 허가를 획득한 바 있다.
애디노베이트주의 반감기 연장은 페길화(Pegylation) 기술에 기인한다. 제8인자 전장 단백질은 간을 통과할 때 LRP-1 수용체와 결합해 제거 및 분해되는데, 애디노베이트주는 페길화 기술을 통해 제8인자 전장 단백질의 LRP-1 수용체 결합을 감소시켜 체내 순환 시간을 증가, 반감기를 연장시켰다.
일상적 예방요법을 위해 주 3~4회 정맥투여가 필요한 기존 8인자 치료제 대비, 애디노베이트주는 오랜 기간 효과와 안전성을 인정받아 온 애드베이트주와 동일한 물질의 반감기를 1.4~1.5배 연장시켜 필요한 약물 투여 횟수를 주 2회로 줄여준다.
약 20명의 혈액전문의가 참석한 이날 심포지엄에는 경희대병원 종양혈액내과 윤휘중 교수와 울산대병원 소아청소년과 박상규 교수가 좌장을 맡은 가운데, 서던캘리포니아대학교 켁 메디컬센터 가이 영(Guy Young, MD) 박사와 강동경희대병원 소아청소년과 박영실 교수가 주제 발표를 진행했다.
첫번째 연자인 가이 영 박사는 ‘실제 진료환경에서의 처방 경험을 통한 애디노베이트주의 임상적 의의’에 대한 발표에서 “애디노베이트주는 기존 애드베이트주의 효과와 안전성은 유지하면서, 약물의 약동학(pharmacokinetics, 이하 PK) 프로파일에 있어 반감기와 혈중 체류시간을 1.4~1.5배 연장시켰다”며 “애디노베이트주를 투여할 환자를 선택함에 있어 PK 검사가 중요하며, 환자 별 PK값과 라이프스타일에 따른 맞춤 투여가 필요하다”고 말했다.
이어 박영실 교수는 ‘국내 환자에서 애디노베이트주의 효능과 안전성’을 주제로 한 발표에서 “총 20개국이 참여한 애디노베이트주의 글로벌 임상에 한국 환자도 포함됐으며, 그 결과 국내 환자에서도 글로벌 데이터와 유의한 효능과 안전성을 보였다”고 했다.
그는 “애디노베이트주는 임상에서 뿐만 아니라 리얼월드에서도 역시, 임상 결과에 준하는 출혈예방효과 및 안전성을 나타냈다”고 설명했다. 또한, “현재 진행중인 개별맞춤 요법에 대한 3상 임상인 PROPEL연구 또한 애디노베이트주를 이용한 예방요법에 대한 긍정적인 결과를 낼 것으로 기대된다”고 말했다.
샤이어 코리아 문희석 대표는 “2008년 애드베이트주 출시 이후 10년만인 오늘, 새로운 치료제인 애디노베이트주를 소개시켜드릴 수 있어 영광”이라며 “샤이어 코리아는 앞으로도 환자들의 출혈관리에 있어 새로운 치료 옵션을 제공하고 더 나은 치료환경 개선을 위해 노력하겠다”고 말했다.