식품의약품안전처(처장 김강립)는 베타 지중해 빈혈 등 희귀성 빈혈 치료에 사용되는 ‘루스파터셉트’를 희귀의약품으로 신규 지정하고, 희귀성 종양 치료에 사용되는 기존의 희귀의약품 ‘루테튬 옥소도트레오타이드’는 성분명과 대상질환을 추가해 공고한다고 1일 밝혔다.
베타 지중해 빈혈은 혈색소 베타-글로빈 사슬의 유전자 돌연변이에 의해 혈색소 합성이 감소되거나 혈색소 안정성이 감소되는 경우에 발병하는 단일 유전자 질환이다
희귀의약품은 희귀질환을 진단하거나 치료하기 위한 목적으로 사용되는 의약품, 대체 가능한 의약품이 없거나 대체 가능한 의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품으로 식약처장의 지정을 받은 의약품이다.
식약처는 희귀·난치질환 치료제의 개발을 지원하기 위해 질환의 특성에 따라 희귀의약품에 대한 허가 제출자료·기준 및 허가 조건 등을 따로 정해 보다 신속하고 원활하게 허가할 수 있는 ‘희귀의약품 지정 제도’를 운영하고 있다.
식약처는 "이번 희귀의약품 신규·확대 지정으로 희귀·난치질환자를 위한 치료제 개발에 도움이 되기를 기대하며 앞으로도 환자의 치료 기회를 보장하기 위한 정책을 지속적으로 마련해 나가겠다"고 밝혔다.